预防遗传性血管性水肿 武田Takhzyro在日本获得批准

编译丨Draven

3月28日，日本卫生部批准武田Takhzyro（lanadelumab）300mg皮下注射液，作为预防性治疗药物用于日本12岁以上遗传性血管性水肿（HAE）患者。

该批准主要基于全球3期HELP Study、3期HEL开放标签扩展（OLE）研究，以及一项针对日本患者的3期临床试验。这些研究证明了Takhzyro作为预防性治疗HAE的有效性和安全性。

HELP Study和HELP OLE是迄今为止在HAE中进行的最大的随机对照临床预防研究，涉及125名HAE患者。结果显示，当每两周注射300mg时，与安慰剂相比，Takhzyro降低了87%的月平均HAE发作次数；当每四周注射300mg时与安慰剂相比则降低了73%（调整后P<0.001）。

在日本进行的3期研究中，41.7%的患者在每2周一次皮下给药后的疗效评估期间（26周）内未出现发作。

Takhzyro最初由夏尔研制，武田于2018年5月出资620亿美元收购夏尔获得该药物。Takhzyro是夏尔管线中最有前景的药物之一，是已上市的少数现有HAE治疗药物（包括夏尔的3个产品Cinryze、Firazyr和Kalbitor）中的首个抗体疗法，与市售HAE药物作用机制不同，Takhzyro可特异性结合并抑制血浆激肽释放酶，改变了HAE这一罕见疾病的临床治疗模式。

据悉，Takhzyro分别于2018年8月和11月获得美国和欧盟批准，截至目前，已在50多个国家获得批准。

在用药机制上，Takhzyro在HAE患者体内的半衰期为14天，可作为一种预防性药物，仅限皮下使用，每2周注射300毫克，轻度患者可考虑每4周给药一次。

参考来源：Takeda’s Takhzyro® (lanadelumab) Approved in Japan for Prophylaxis Against Acute Attacks of Hereditary Angioedema (HAE)