十三年科研攻关 暨南大学丁克教授团队自主研发新药上市

南都讯 记者孙小鹏 12月18日，南都记者从暨南大学教授丁克团队获悉，该团队研发的新药奥雷巴替尼（耐立克）正式宣布上市，该药物用于治疗慢性粒性白血病（CML）耐药性，这将极大缓解中国CML耐药患者的无药可用的困境，也有望为全球CML患者带来全新选择。据悉，奥雷巴替尼是中国人自主设计的化合物实体、中国科研机构独立完成成药性评价、中国企业独立完成临床研发的“中国智造药”。

据团队负责人介绍，慢性粒性白血病（CML）是骨髓造血干细胞克隆性增殖形成的恶性肿瘤，占成人白血病的15%，全球年发病率为1.6/10万~2/10万。大多数CML病人可以通过长期服用格列卫，从而实现带瘤生存。然而，相当一部分患者服药几年后，会产生耐药性。

丁克现为暨南大学药学院院长、教授。2006年，他就关注到中国肿瘤患者药物可及性差、治疗成本高昂等问题，决定紧跟临床需求，研发中国人自己的原创新药。2008年，他与中山大学潘景轩教授开展合作，启动对格列卫耐药的新一代抗肿瘤药物研究，并于当年获得国家“863计划”立项支持。

丁克通过基于结构的理性药物设计策略，指导博士生王德平博等在3年时间里设计、合成了数百个全新分子。他仔细评估每个分子的体内外药效、毒性、药代动力学等数据，综合分析构效关系及成药性，反复进行多轮分子结构改造，初步确定奥雷巴替尼（原编号GZD824）是安全、有效的药物候选分子。这距离项目立项已经过去了3年时间。

2012年，经过系统的安全性评估，丁克教授带领团队完成了GZD824的临床前成药性研究的关键数据，充分证明了其有效和安全性。之后，广州顺健生物医药科技有限公司与团队签订了知识产权转让协议，获得了其全球开发权益；丁克团队又花了经过2年多的时间完成了药物的药学、药理学、毒理学等规范性临床前研究，于2015年4月正式向国家药监局提交了临床试验申请，并顺利通过了现场核查。

2021年11月25日，中国国家药监局(NMPA)附条件批准奥瑞巴替尼上市，用于治疗任何酪氨酸激酶抑制剂耐药。据介绍，奥瑞巴替尼是中国第一个，也是唯一一个获批上市的第三代BCR-ABL抑制剂。

“解决临床需求是我们的出发点，也将永远是我们新药研究的着力点。在这条道路上我们将不忘初心、砥砺前行，争取做出更多临床有用的创新药物。”丁克说。

图片：由团队提供