三岁女孩右脸长出拳头大的肿瘤

被疫情打断的化疗。

撰文 | 万顺顺

从11个月大被诊断为胚胎型横纹肌肉瘤后，才3岁大的女孩枚枚已经做了4次手术，接受化疗20余次，放疗33次。这些治疗都没能阻止肿瘤在枚枚的身体里广泛转移。

枚枚右脸的肿瘤有成人拳头大小。图源：微公益平台

父母带枚枚辗转重庆、上海、四川、北京求医，期间枚枚面部的肿瘤一度长到成人拳头那么大。2020年6月，在北京找到一家医院治疗。一年内枚枚接受了5个周期的化疗和33次瘤床放疗，面部肿瘤明显缩小。但肿瘤已经转移到枚枚的腋窝下和背部，只能靠化疗来维持孩子生命。而她的父母已经没有钱继续为她治疗。

“北京日报都视频”报道了枚枚的故事后，目前枚枚的网络筹款目标已经达成，接下来将继续接受治疗。

不该暂停的化疗

横纹肌肉瘤（RMS）是儿童最常见的软组织肉瘤，约占儿童肿瘤的6.5%，是继神经母细胞瘤、肾母细胞瘤后第三常见的儿童颅外实体肿瘤。

首都医科大学附属北京儿童医院肿瘤内科副主任医师段超告诉“医学界”，横纹肌肉瘤属于高度恶性肿瘤，容易发生转移。可能转移到附近的淋巴结，也可能发生全身多处转移，包括肺部、骨骼，甚至骨髓。

2020年最新的世界卫生组织分类标准，将横纹肌肉瘤根据病理结果分为四种亚型：胚胎型、腺泡型、梭形细胞/硬化型和多形型。前三种亚型在儿童中比较多见，多形型在成人中多见。

“每一个病理亚型在临床表现上会有一定的特点，但并不绝对。通常，发生在鼻部、四肢的横纹肌肉瘤以腺泡型居多，而发生在耳道、膀胱、胆道、泌尿生殖系统的横纹肌肉瘤胚胎型较常见。小婴儿、先天性的横纹肌肉瘤多见梭形细胞/硬化型。”

据段超介绍，横纹肌肉瘤在全身任何一个地方都可以发生，但好发于头部、颈部、泌尿生殖道及腹膜后这些部位，头颈部能占到横纹肌肉瘤的40%。除了外观上的表现，有的孩子出现鼻塞，流出异常的那种分泌物，可能在鼻窦里出现占位；还有小孩突然排不出尿，可能在膀胱上、泌尿生殖道出现占位。

对于这种恶性肿瘤，早期诊断和规范治疗特别重要。孩子身上出现不明原因的肿物、包块，或者出现一些常规原因不能解释的症状，比如说不明原因的排尿不畅、突然跛行，一定要早发现早明确诊断。

枚枚的经历让段超想到救治过的一个来自偏远山区的男孩。孩子的鼻翼上发生肿瘤，确诊为横纹肌肉瘤。当地的医疗条件比较落后，医生直接把孩子的半个鼻子切掉了。

段超问道，你能想象吗？一个孩子没了半个鼻子，剩下另一半的鼻翼和一个鼻孔。做了一个创伤这么大的手术，但是术后却没有意识到要给孩子化疗。

鼻子上的病灶已经做了全切，但由于没有化疗，半年后，孩子鼻子同侧的下颌长了个特别大的肿块，横纹肌肉瘤发生转移。“这个治疗失败的案例让人痛心，因为早期不规范治疗既影响了孩子容貌和生活质量，又没有达到治疗效果。”

段超强调，所有的横纹肌肉瘤，不论切到什么程度，手术后全部都需要化疗。

如何治疗？

《中国儿童及青少年横纹肌肉瘤诊疗建议》指出，横纹肌肉瘤对化疗、放疗敏感，但单一治疗效果差，需要肿瘤内科、外科、放疗等多学科联合的综合治疗。

北京儿童医院定期开展头颈肿瘤的多学科联合门诊，“在MDT门诊咨询的患者接近一半都是头颈部的横纹肌肉瘤”，头颈外科、肿瘤内科、放疗科、超声科、病理科、影像科的主任都在场。大家一起来看这个孩子是什么病，治疗到什么阶段，下一步怎么治疗，提供最规范的治疗方案。

“虽然横纹肌肉瘤是恶性肿瘤，但不代表不能治好，中低危组的横纹肌肉瘤治疗效果是比较好的。”段超表示，低危组的孩子5年的生存率是100%，那么低危组基本上没有生命危险；中危组的5年生存率还能达到70%左右。如果已经出现远处转移，被划分到高危组，5年生存率明显下降到40%左右。

“所以早期出现局部的包块，经过规范的综合治疗，大部分孩子都是可以长期生存。关键在寻求对儿童肿瘤诊治非常有经验的专业机构进行治疗。”段超说。

横纹肌肉瘤另一个治疗难点在容易复发。它的复发分为两种情况，局部复发和远处复发。前者是在原位地方又长出一个包。“我们中危组的孩子5年生存率能达到70%，但是它的无事件生存率可能也只有50%-60%左右，局部复发是主要原因。”

段超指出，规范的治疗依然是预防复发的最有效的手段。即使是同样的亚型，同样的危险度分组，在治疗中也有一些细节的区分。只有在有经验的儿童肿瘤机构，才会根据孩子的情况进行个体化的治疗，降低复发的发生率。

来源：医学界

责编：万顺顺

校对：臧恒佳

制版：薛娇